Το πειραματικό φάρμακο μπορεί να αποτρέψει τη νόσο του Αλτσχάιμερ
Ένα φάρμακο που οι επιστήμονες αναπτύσσουν επί του παρόντος για τη θεραπεία επιζώντων από εγκεφαλικό επεισόδιο μπορεί επίσης να βοηθήσει στην αποτροπή της νόσου του Alzheimer.
Η νόσος του Alzheimer είναι η πιο κοινή μορφή άνοιας.
Σύμφωνα με την Ένωση Αλτσχάιμερ, 5,7 εκατομμύρια άνθρωποι στις Ηνωμένες Πολιτείες ζουν με την πάθηση.
Τα τρέχοντα φάρμακα μπορούν να ανακουφίσουν μόνο ορισμένα συμπτώματα της νόσου και δεν υπάρχει ακόμη κανένας τρόπος να σταματήσει η εξέλιξή της.
Ο νευροεκφυλισμός που εμφανίζεται σε άτομα με νόσο του Αλτσχάιμερ προκύπτει από τη συσσώρευση μιας πρωτεΐνης που ονομάζεται βήτα-αμυλοειδές στον εγκέφαλο.
Το βήτα-αμυλοειδές υπάρχει στον υγιή εγκέφαλο, αλλά οι εσφαλμένα διπλωμένες πρωτεΐνες μπορούν να συσσωρευτούν για να σχηματίσουν πλάκες αμυλοειδούς.
Αυτές οι πλάκες μειώνουν τη ροή του αίματος στον εγκέφαλο, οδηγώντας στη διάσπαση των εγκεφαλικών κυττάρων.
Με τα χρόνια, οι ερευνητές έχουν διερευνήσει πολλές φαρμακολογικές οδούς για την αντιμετώπιση αυτών των πλακών, αλλά, μέχρι σήμερα, καμία δεν οδήγησε στην ανάπτυξη αποτελεσματικών φαρμάκων.
Πρόσφατα, ερευνητές από το Πανεπιστήμιο της Νότιας Καλιφόρνιας (USC) στο Λος Άντζελες εξερεύνησαν μια καινοτόμο νέα ένωση την οποία η επιστημονική κοινότητα εξετάζει ήδη.
Παρουσιάζουμε το 3K3A-APC
Το 3K3A-APC είναι μια τροποποιημένη έκδοση της ενεργοποιημένης πρωτεΐνης C, η οποία είναι μια πρωτεΐνη με βάση το αίμα που προστατεύει τα εγκεφαλικά κύτταρα και τα αιμοφόρα αγγεία από βλάβες λόγω φλεγμονής.
Η ενεργοποιημένη πρωτεΐνη C είναι φυσικά ένα ισχυρό αντιπηκτικό. Ωστόσο, οι αλλαγές που έχουν κάνει οι επιστήμονες στη νέα τροποποιημένη έκδοση μείωσαν τις αντιπηκτικές ιδιότητές της κατά περίπου 90%, διατηρώντας παράλληλα τα προστατευτικά της οφέλη.
Οι ερευνητές έχουν ήδη δοκιμάσει το 3K3A-APC σε ζωικά μοντέλα σκλήρυνσης κατά πλάκας, αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης και τραυματικής εγκεφαλικής βλάβης με ενθαρρυντικά αποτελέσματα.
Το φάρμακο βρίσκεται επί του παρόντος υπό ανάπτυξη για τη θεραπεία εγκεφαλικών αιμορραγιών σε άτομα που έχουν υποστεί εγκεφαλικό επεισόδιο. Μέχρι στιγμής, το φάρμακο φαίνεται να μειώνει την αιμορραγία στον εγκέφαλο με λίγες παρενέργειες ή προβλήματα ασφάλειας.
Ως αποτέλεσμα της θετικής απόδοσης του 3K3A-APC σε άλλες δοκιμές, οι συγγραφείς της τρέχουσας μελέτης αποφάσισαν να το βάλουν εναντίον του Αλτσχάιμερ. Κύριος συγγραφέας Berislav V. Zlokovic, Ph.D. γράφει:
«Λόγω της νευροπροστατευτικής, αγγειοπροστατευτικής και αντιφλεγμονώδους δραστηριότητάς του σε πολλαπλά μοντέλα νευρολογικών διαταραχών, διερευνήσαμε εάν το 3K3A-APC μπορεί επίσης να προστατεύσει τον εγκέφαλο από τις τοξικές επιδράσεις της τοξίνης [β-αμυλοειδούς] σε μοντέλο ποντικού της νόσου του Alzheimer. "
Τα πρόσφατα ευρήματα της ομάδας παρουσιάζονται στο Εφημερίδα της Πειραματικής Ιατρικής.
Οι επιστήμονες πραγματοποίησαν τη μελέτη τους χρησιμοποιώντας ποντίκια με μια σειρά γενετικών μεταλλάξεων που η έρευνα έχει δείξει ότι αυξάνει τον κίνδυνο Αλτσχάιμερ. Αυτά τα ζώα παράγουν υψηλά επίπεδα βήτα-αμυλοειδούς και παρουσιάζουν τόσο γνωστική παρακμή όσο και νευροφλεγμονή.
Όπως θεωρούσαν οι ερευνητές, το 3K3A-APC μείωσε τη συσσώρευση τοξικών πρωτεϊνών στον εγκέφαλο αυτών των ποντικών.
Επίσης, τα ποντίκια δεν έδειξαν τα αναμενόμενα ελλείμματα μνήμης που παράγει η συσσώρευση πρωτεϊνών και η εγκεφαλική ροή αίματος ήταν φυσιολογική. Στη νόσο του Alzheimer, τα συμπτώματα φλεγμονής στον εγκέφαλο είναι κοινά. Σε ποντίκια που έλαβαν 3K3A-APC, η ομάδα σημείωσε σημαντικά μειωμένη φλεγμονή.
Πώς λειτουργεί το 3K3A-APC;
Στη συνέχεια, οι επιστήμονες ήθελαν να καταλάβουν πώς αυτό το πειραματικό φάρμακο προσδίδει τα οφέλη του. Διαπίστωσαν ότι το 3K3A-APC μείωσε την ποσότητα ενός ενζύμου που ονομάζεται βήτα-εκκριτάση 1 (BACE1), το οποίο δημιουργούν τα νευρικά κύτταρα. Το BACE1 είναι απαραίτητο για το σχηματισμό βήτα-αμυλοειδούς. χωρίς αυτό, οι πλάκες δεν μπορούν να σχηματιστούν.
Στο παρελθόν, οι επιστήμονες προσπάθησαν να χρησιμοποιήσουν διάφορες ενώσεις για τον αποκλεισμό του BACE1. Μέχρι στιγμής, αυτό δεν οδήγησε σε νέα ναρκωτικά. Ωστόσο, έχουν δείξει ότι η παρέμβαση στο BACE1 μειώνει τις πλάκες του Αλτσχάιμερ στον εγκέφαλο.
Αυτό το τρέχον φάρμακο χρησιμοποιεί μια ελαφρώς διαφορετική προσέγγιση καθώς εμποδίζει την παραγωγή του ενζύμου αντί να εμποδίζει το ίδιο το ένζυμο.
Οι ερευνητές πιστεύουν ότι το 3K3A-APC μπορεί να είναι πιο ευεργετικό κατά τα πρώτα στάδια της νόσου του Alzheimer προτού υπάρξει σημαντική συσσώρευση βήτα-αμυλοειδούς.
Έχοντας εξετάσει προηγούμενα πειράματα που εξετάζουν το ρόλο του BACE1, οι συγγραφείς γράφουν: «Συλλογικά, αυτές οι μελέτες υποδηλώνουν ότι ο βέλτιστος χρόνος για τη θεραπεία της παθολογίας του βήτα-αμυλοειδούς με αναστολείς του BACE1 είναι νωρίς στην πορεία της νόσου, προτού διαδοθεί [β-αμυλοειδές] ] εμφανίζεται σχηματισμός πλάκας. "
"Τα τρέχοντα δεδομένα μας υποστηρίζουν την ιδέα ότι το 3K3A-APC διατηρεί δυναμικό ως αποτελεσματική θεραπεία κατά του [β-αμυλοειδούς] για τη νόσο του πρώιμου σταδίου του Αλτσχάιμερ στον άνθρωπο."
Μπέρισλαβ Β. Ζλόκοβιτς
Όπως πάντα, πριν μια νέα θεραπεία μπορεί να φτάσει στην αγορά, θα χρειαστεί πολύ περισσότερη έρευνα σε άλλα ζωικά μοντέλα και, τελικά, σε ανθρώπους.
Καθώς το Αλτσχάιμερ είναι επί του παρόντος ανεπεξέργαστο, η εύρεση ενός νέου τρόπου προσέγγισης της νόσου είναι ανεκτίμητη. Αυτά τα αποτελέσματα είναι συναρπαστικά και, χωρίς αμφιβολία, σύντομα θα ξεκινήσουν οι εργασίες παρακολούθησης.
