Κυστική ίνωση: Το υπάρχον φάρμακο μπορεί να βελτιώσει τη λειτουργία των πνευμόνων
Οι ερευνητές λένε ότι ένα φάρμακο που είναι ήδη διαθέσιμο στην αγορά μπορεί να βοηθήσει εκείνους που πάσχουν από κυστική ίνωση.
Η αμφοτερικίνη, η οποία είναι αντιμυκητιασικό φάρμακο, μπορεί να βοηθήσει τα άτομα με κυστική ίνωση να καταπολεμήσουν τις χρόνιες βακτηριακές λοιμώξεις των πνευμόνων που τείνουν να εμφανιστούν με αυτήν την ασθένεια, σύμφωνα με πρόσφατη μελέτη.
«Τα πραγματικά συναρπαστικά νέα είναι ότι η αμφοτερικίνη είναι ένα φάρμακο που έχει ήδη εγκριθεί και διατίθεται στην αγορά», δήλωσε ο Martin D. Burke, Ph.D., επικεφαλής της μελέτης και καθηγητής χημείας στο Πανεπιστήμιο του Ιλινόις στο Champaign.
Αυτή η μελέτη, η οποία εμφανίζεται στο περιοδικό Nature, περιγράφει τα ενθαρρυντικά ευρήματα των ερευνητών.
Η ομάδα χρησιμοποίησε πνευμονικό ιστό από άτομα που έχουν κυστική ίνωση, καθώς και ζωικά μοντέλα κυστικής ίνωσης, για να δουν πώς το φάρμακο θα οδηγούσε σε αλλαγές στον ιστό.
Ανακάλυψαν ότι η αμφοτερικίνη προκάλεσε αλλαγές στον πνευμονικό ιστό.
Αυτές οι αλλαγές έχουν συσχετισμούς με βελτιωμένη λειτουργία των πνευμόνων και περιλαμβάνουν αποκατάσταση των επιπέδων του ρΗ, αυξημένη αντιβακτηριακή δραστηριότητα και βελτιωμένο ιξώδες.
Επιπλέον, εξήγησαν ότι οι άνθρωποι θα μπορούσαν να χορηγήσουν αυτό το φάρμακο απευθείας στους πνεύμονες, κάτι που θα μειώσει τις παρενέργειες.
Εν συντομία, η κυστική ίνωση
Η κυστική ίνωση είναι παρούσα κατά τη γέννηση. Όσοι έχουν την κατάσταση έχουν ελαττωματική πρωτεΐνη που επηρεάζει τα κύτταρα, τους ιστούς και τους αδένες που δημιουργούν βλέννα και ιδρώτα.
Με την κυστική ίνωση, η παχιά βλέννα μπορεί να συσσωρευτεί στα προσβεβλημένα όργανα. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε βλάβες ή λοιμώξεις σε αυτές τις περιοχές, οι οποίες μπορεί να είναι απειλητικές για τη ζωή.
Μπορεί επίσης να οδηγήσει σε φλεγμονή που μπορεί να προκαλέσει προβλήματα σε όργανα, όπως οι πνεύμονες ή το πάγκρεας.
Ενώ η κυστική ίνωση μπορεί να επηρεάσει διαφορετικά συστήματα οργάνων, όπως το πεπτικό σύστημα, η κυστική ίνωση στους πνεύμονες μπορεί να προκαλέσει τις πιο σοβαρές επιπλοκές.
Η παχιά βλέννα μπορεί να δημιουργήσει σοβαρά προβλήματα στους πνεύμονες ενός ατόμου, καθώς όχι μόνο προκαλεί προβλήματα με την αναπνοή, αλλά μπορεί επίσης να οδηγήσει σε χρόνιες βακτηριακές λοιμώξεις.
Η θεραπεία είναι διαθέσιμη, αλλά δεν λειτουργεί για όλους. Αυτό συμβαίνει επειδή οι άνθρωποι έχουν διαφορετικούς τύπους μεταλλαγμένων πρωτεϊνών και μερικοί άνθρωποι δεν παράγουν καθόλου πρωτεΐνες, κάτι που μπορεί να δυσκολεύει ή να είναι αδύνατο για τους γιατρούς να θεραπεύσουν.
Τα άτομα με κυστική ίνωση χρησιμοποιούν συχνά τεχνικές θεραπείας που περιλαμβάνουν χαλάρωση της βλέννας και μπορεί να έχουν μάθει διαφορετικούς τρόπους αναπνοής και βήχα. Μερικοί άνθρωποι λαμβάνουν συνταγογραφούμενα φάρμακα, όπως βρογχοδιασταλτικά και αραιωτικά βλέννας.
Ο πρωταρχικός στόχος της θεραπείας είναι να επιβραδύνει όσο το δυνατόν περισσότερο την εξέλιξη της πνευμονικής νόσου. Εδώ μπορεί να εισέλθει η αμφοτερικίνη.
Γιατί ένα αντιμυκητιασικό φάρμακο μπορεί να βοηθήσει
Ο καθηγητής Burke σημείωσε ότι η αμφοτερικίνη έχει τη δυνατότητα να εργάζεται για όλα τα άτομα με κυστική ίνωση, ανεξάρτητα από το είδος της μετάλλαξης που έχουν. μπορεί να λειτουργήσει ακόμη και αν αυτή η πρωτεΐνη απουσιάζει.
"Αντί να προσπαθούμε να διορθώσουμε την πρωτεΐνη ή να κάνουμε γονιδιακή θεραπεία - η τελευταία από την οποία δεν είναι ακόμη αποτελεσματική στον πνεύμονα - χρησιμοποιούμε ένα υποκατάστατο μικρού μορίου που μπορεί να εκτελέσει τη λειτουργία του καναλιού της ελλείπουσας ή ελαττωματικής πρωτεΐνης."
Καθ. Martin D. Burke
Η θεραπεία θα ήταν ιδιαίτερα πολύτιμη για το 10 τοις εκατό των ατόμων με κυστική ίνωση που δεν κάνουν καθόλου την προσβεβλημένη πρωτεΐνη - επί του παρόντος, αυτοί οι άνθρωποι δεν ανταποκρίνονται σε οποιαδήποτε διαθέσιμη θεραπεία.
Οι επιστήμονες πρέπει να κάνουν πολύ περισσότερη έρευνα και να διεξάγουν κλινικές δοκιμές φαρμάκων σε ανθρώπους για να επικυρώσουν αυτά τα ευρήματα προτού οι γιατροί μπορούν να προσφέρουν αυτή τη θεραπεία σε άτομα με κυστική ίνωση.
