Το αποτυχημένο φάρμακο άνοιας παίρνει μια δεύτερη ευκαιρία
Η Biogen, μια πολυεθνική εταιρεία βιοτεχνολογίας και η Eisai, μια ιαπωνική φαρμακευτική εταιρεία, σχεδιάζουν να υποβάλουν έγκριση από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για ένα φάρμακο Alzheimer που είχε μικτά αποτελέσματα σε κλινικές δοκιμές. Μπορεί αυτό το αμφιλεγόμενο φάρμακο να προσφέρει νέα ελπίδα σε εκατομμύρια ανθρώπους παγκοσμίως;
Σε όλο τον κόσμο, περίπου 50 εκατομμύρια άνθρωποι ζουν με άνοια, η πιο κοινή μορφή της οποίας είναι η νόσος του Alzheimer.
Οι ερευνητές αναπτύσσουν συνεχώς και δοκιμάζουν νέα φάρμακα για να προσπαθήσουν να επιβραδύνουν, να αντιστρέψουν ή τουλάχιστον να βελτιώσουν τα συμπτώματα αυτής της ανίατης κατάστασης.
Ωστόσο, πολλά νέα φάρμακα που αναπτύσσουν οι επιστήμονες δεν το κάνουν ποτέ πέρα από το στάδιο της κλινικής δοκιμής, καθώς είτε προκαλούν πάρα πολλές παρενέργειες είτε αποδεικνύονται πολύ λιγότερο αποτελεσματικά από ό, τι περίμεναν οι δημιουργοί τους.
Και έπειτα υπάρχουν μερικά φάρμακα που επιφέρουν μικτά αποτελέσματα όταν δοκιμάζονται σε κλινικές δοκιμές. Ένα τέτοιο φάρμακο είναι το aducanumab, το οποίο αναπτύχθηκε από επιστήμονες που συνδέονται με τη Biogen, μια πολυεθνική εταιρεία βιοτεχνολογίας με έδρα το Cambridge, MA.
Το Aducanumab είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που υποτίθεται ότι προλαμβάνει ή επιβραδύνει τον νευροεκφυλισμό αφαιρώντας τοξικές β-αμυλοειδείς πλάκες από τον εγκέφαλο στα πρώτα στάδια αυτής της κατάστασης.
Η Biogen δοκίμασε το φάρμακο σε δύο κλινικές δοκιμές φάσης III, αλλά τον Μάρτιο του τρέχοντος έτους, η εταιρεία αποφάσισε να σταματήσει τις δοκιμές νωρίτερα από το χρονοδιάγραμμα, μετά από εκτίμηση μιας ανεξάρτητης ομάδας ότι οι δοκιμές ήταν απίθανο να πληρούν το κύριο τελικό σημείο τους.
Όταν αποφάσισε να θέσει τέρμα στις δοκιμές αξιολόγησης αυτού του πολλά υποσχόμενου νέου φαρμάκου, η εταιρεία έχασε πάνω από 18 δισεκατομμύρια δολάρια, σύμφωνα με το Reuters.
Τώρα, ωστόσο, η Biogen ανακοίνωσε ότι - σε συνεργασία με έναν συνεργάτη Eisai, μια φαρμακευτική εταιρεία που εδρεύει στο Τόκιο της Ιαπωνίας - αποφάσισαν να υποβάλουν aducanumab για έγκριση από την FDA στις αρχές του επόμενου έτους.
Νέα ανάλυση αποκαλύπτει πιο πολλά υποσχόμενα αποτελέσματα
Στο δελτίο τύπου τους, η Biogen εξήγησε ότι έλαβαν αυτήν την απόφαση αφού διεξήγαγαν τη δική τους ανάλυση των συνόλων δεδομένων από τις δύο κλινικές δοκιμές και συζήτησαν με το FDA για τα ευρήματα.
«Με μια τόσο καταστροφική ασθένεια που πλήττει δεκάδες εκατομμύρια παγκοσμίως, η σημερινή ανακοίνωση είναι πραγματικά ενθαρρυντική στον αγώνα κατά του Αλτσχάιμερ. Αυτό είναι το αποτέλεσμα πρωτοποριακής έρευνας και αποτελεί απόδειξη της σταθερής αποφασιστικότητας της Biogen να ακολουθήσει την επιστήμη και να κάνει το σωστό για τους ασθενείς », λέει ο Michel Vounatsos, Διευθύνων Σύμβουλος της Biogen.
«Είμαστε αισιόδοξοι για την προοπτική να προσφέρουμε στους ασθενείς την πρώτη θεραπεία για τη μείωση της κλινικής παρακμής της νόσου του Alzheimer και την πιθανή επίπτωση αυτών των αποτελεσμάτων σε παρόμοιες προσεγγίσεις που στοχεύουν στο [βήτα-αμυλοειδές]».
Μιχελ Βουνάτσος
Η ομάδα της Biogen εξηγεί ότι η προηγούμενη ανάλυση ματαιότητας που οδήγησε στη διακοπή των δύο κλινικών δοκιμών βασίστηκε στην πραγματικότητα σε ένα παλαιότερο και μικρότερο σύνολο δεδομένων 1.748 συμμετεχόντων που είχαν ολοκληρώσει 18 μήνες θεραπείας με aducanumab.
Τώρα οι ερευνητές ανέλυσαν τελικά ένα μεγαλύτερο σύνολο δεδομένων από τις δύο δοκιμές στα τέλη του σταδίου, με πληροφορίες από 3.285 συμμετέχοντες, εκ των οποίων 2.066 είχαν ολοκληρώσει τη θεραπεία 18 μηνών με το φάρμακο. Αυτά τα δεδομένα, η Biogen διατηρούν, λένε μια διαφορετική ιστορία από αυτά που περιλαμβάνονται στην ανάλυση ματαιότητας.
"Αυτό το μεγάλο σύνολο δεδομένων αντιπροσωπεύει την πρώτη φορά που μια μελέτη φάσης III απέδειξε ότι η κάθαρση του συσσωματωμένου [βήτα-αμυλοειδούς] μπορεί να μειώσει την κλινική παρακμή της νόσου του Αλτσχάιμερ, παρέχοντας νέα ελπίδα για την ιατρική κοινότητα, τους ασθενείς και τις οικογένειές τους", λέει ο Δρ. Ο Anton Porsteinsson, ο οποίος ήταν ο κύριος ερευνητής.
«Υπάρχει τεράστια ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και η κοινότητα ασθενειών του Αλτσχάιμερ περίμενε αυτή τη στιγμή. Συγχαίρω τη Biogen, την FDA, την ιατρική κοινότητα, και τους ασθενείς και τους συνεργάτες της μελέτης για την επιμονή τους να εργαστούν για να κάνουν τη σημερινή ανακοίνωση πραγματικότητα », προσθέτει.
Η εταιρεία λέει ότι το μεγαλύτερο σύνολο δεδομένων δείχνει ότι - σε μία από τις δοκιμές, τουλάχιστον - οι συμμετέχοντες που είχαν λάβει υψηλή δόση aducanumab είχαν 23% λιγότερη μείωση στις δεξιότητες σκέψης και επίσης εμφάνισαν λιγότερη μείωση σε άλλα μέτρα γνωστικής ικανότητας.
Ωστόσο, η εταιρεία δεν έχει προσδιορίσει τι σημαίνει αυτό, όσον αφορά την καθημερινή ζωή των συμμετεχόντων και το κατά πόσον οι χαμηλότεροι ρυθμοί μείωσης επηρεάζουν πραγματικά την ικανότητα των συμμετεχόντων να διατηρούν ανεξάρτητη ζωή.
Παρόλο που η πρόσφατη ανακοίνωση της Biogen μπορεί να δώσει στους νέους την ελπίδα του Alzheimer για το μέλλον, ορισμένοι ειδικοί παραμένουν δύσπιστοι σχετικά με τη βιωσιμότητα του φαρμάκου και εάν θα λάβει την έγκριση της FDA.
«Η βιωσιμότητα μιας τέτοιας κατάθεσης είναι άγνωστη, δεδομένων των μικτών αποτελεσμάτων. Κατά την άποψή μας, το Biogen είναι κάπως απελπισμένο για τους οδηγούς ανάπτυξης […], επομένως είναι απαραίτητη μια αλλαγή στην αφήγηση », σχολιάζει ο ανώτερος αναλυτής της βιοτεχνολογίας της RBC Capital Markets, Brian Abrahams.
