Το πειραματικό εγκεφαλικό επεισόδιο πετυχαίνει σε προκαταρκτικές δοκιμές
Ένα νέο αντι-εγκεφαλικό φάρμακο έχει πλέον περάσει επιτυχώς προκαταρκτικές κλινικές δοκιμές, οδηγώντας τους προγραμματιστές του να ενθουσιάσουν το δυναμικό του ως πιο αποτελεσματική θεραπεία, λιγότερο πιθανό να συνοδεύεται από ανεπιθύμητα συμβάντα υγείας.
Το εγκεφαλικό επεισόδιο, ένα καρδιαγγειακό συμβάν, συμβαίνει όταν παρεμποδίζεται η παροχή αίματος στον εγκέφαλο, πράγμα που σημαίνει ότι μια περιοχή του εγκεφάλου δεν λαμβάνει αρκετό οξυγόνο.
Ο πιο κοινός τύπος εγκεφαλικού επεισοδίου είναι το ισχαιμικό εγκεφαλικό επεισόδιο, το οποίο προκαλείται από έναν θρόμβο αίματος που εμποδίζει ένα αιμοφόρο αγγείο.
Στις Ηνωμένες Πολιτείες, περισσότερα από 795.000 άτομα έχουν εγκεφαλικό επεισόδιο ετησίως, σύμφωνα με τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων (CDC). Το εγκεφαλικό είναι επίσης υπεύθυνο για 1 στους 20 θανάτους κάθε χρόνο.
Η θεραπεία για οξύ ισχαιμικό εγκεφαλικό επεισόδιο γίνεται με τη χορήγηση ενεργοποιητή πλασμινογόνου ιστού (tPA), το οποίο είναι το μόνο φάρμακο εγκεκριμένο από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία του εγκεφαλικού. Αυτός ο τύπος φαρμάκου δρα διαλύοντας αποφρακτικούς θρόμβους αίματος, προκειμένου να επιτρέψει στο αίμα να ρέει ξανά κανονικά.
Ωστόσο, το tPA έχει ορισμένες αδυναμίες, συμπεριλαμβανομένου του γεγονότος ότι πρέπει να χορηγηθεί εντός ενός αρκετά μικρού χρονικού διαστήματος - 4,5 ώρες από την εκδήλωση - και ότι μερικές φορές συνοδεύεται από σοβαρές επιπλοκές, όπως η ενδοκρανιακή αιμορραγία.
Ο δρόμος για μια αξιόπιστη θεραπεία
Σε μια προσπάθεια να βρουν μια επιπλέον θεραπεία που μπορεί να προστατεύσει από ορισμένες από αυτές τις επιδράσεις, επιστήμονες από το Ινστιτούτο Ερευνών Scripps (TSRI) στη La Jolla, CA, έχουν αναπτύξει ένα νέο φάρμακο που ονομάζεται 3K3A-APC.
Το φάρμακο είναι μια τροποποιημένη παραλλαγή της ενεργοποιημένης πρωτεΐνης C, την οποία συνήθως παράγουν οι άνθρωποι. Έχει συνδεθεί με τη ρύθμιση της πήξης του αίματος και με ορισμένες πτυχές της φλεγμονώδους απόκρισης του σώματος.
Μια προκαταρκτική φάση ΙΙ κλινική δοκιμή του 3K3A-APC έχει προτείνει μέχρι στιγμής ότι το φάρμακο είναι ασφαλές για χρήση στον άνθρωπο.
«Αυτά τα αποτελέσματα θέτουν τις βάσεις για τα επόμενα βήματα προς την έγκριση της FDA», λέει ο John Griffin, ο οποίος ήταν ένας από τους ερευνητές που συμμετείχαν στην ανάπτυξη του πειραματικού φαρμάκου.
Η επιτυχία αυτής της κλινικής δοκιμής αναφέρθηκε στο Διεθνές Συνέδριο Stroke 2018, που πραγματοποιήθηκε στο Λος Άντζελες της Καλιφόρνια.
Οι προκλινικές μελέτες που δοκιμάζουν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του πρόσφατα αναπτυγμένου φαρμάκου διεξήχθησαν από το εργαστήριο του Griffin στο TSPI, σε συνεργασία με αυτό του Dr. Berislav Zlokovic, από το Νευρογενετικό Ινστιτούτο Zilkha στο Πανεπιστήμιο της Νότιας Καλιφόρνιας στο Λος Άντζελες, Καλιφόρνια.
Οι αρχικές δοκιμές υποδηλώνουν ότι το πειραματικό φάρμακο όχι μόνο μείωσε οποιαδήποτε βλάβη σύμφωνα με το εγκεφαλικό επεισόδιο, αλλά επίσης προστάτευε τον εγκέφαλο από τις επιπλοκές που προκαλούνται συνήθως από το tPA.
Το πειραματικό φάρμακο έχει προστατευτικά αποτελέσματα
Αυτή η νέα κλινική δοκιμή ελέγχθηκε με εικονικό φάρμακο, πράγμα που σημαίνει ότι η πραγματική αποτελεσματικότητα του φαρμάκου δοκιμάστηκε έναντι εικονικού φαρμάκου. Ξεκίνησε επίσης να επιβεβαιώσει πόσο υψηλή δόση του πειραματικού φαρμάκου θα ήταν ασφαλής για τους συμμετέχοντες στον άνθρωπο.
Ως εκ τούτου, οι επιστήμονες στρατολόγησαν 110 άτομα που είχαν οξύ ισχαιμικό εγκεφαλικό επεισόδιο και που παρακολουθούσαν θεραπεία με tPA, ενδο-αρτηριακή θρομβεκτομή ή και τις δύο αυτές θεραπείες.
Οι συμμετέχοντες - όλοι ηλικίας μεταξύ 18 και 90 - παρακολουθήθηκαν για μια περίοδο 90 ημερών, καθώς τους χορηγήθηκαν διάφορες δόσεις του πειραματικού φαρμάκου.
Οι επιστήμονες πειραματίστηκαν με τέσσερις διαφορετικές δόσεις - 120, 240, 360 και 540 μικρογραμμάρια ανά χιλιόγραμμο. Και τα τέσσερα επίπεδα δόσης - συμπεριλαμβανομένου του υψηλότερου - ήταν καλά ανεκτά από τα άτομα, έτσι οι ερευνητές τα δήλωσαν ασφαλή για ανθρώπινη χρήση.
Επίσης, το φάρμακο φάνηκε να αποδίδει καλά όσον αφορά τα αποτελέσματα που σχετίζονται με την ενδοκρανιακή αιμορραγία ή την εγκεφαλική αιμορραγία.
Διαπιστώθηκε ότι το φάρμακο βοήθησε στη μείωση τόσο του συνολικού όγκου αιμορραγίας, είτε του ποσού που «διαρρέει» το αίμα και της συχνότητας αιμορραγίας, ή πόσο συχνά οι συμμετέχοντες βίωσαν αυτό το συμβάν, σημαντικά.
«Η παρατηρούμενη τάση για χαμηλότερα ποσοστά αιμορραγίας είναι σύμφωνη με τις προσδοκίες μας με βάση τον μηχανισμό δράσης και δραστηριότητας του φαρμάκου σε μελέτες σε ζώα», λέει ο Δρ Patrick Lyden, ένας από τους ερευνητές που συμμετείχαν στην τρέχουσα κλινική δοκιμή.
Ωστόσο, προσθέτει ότι «τα αποτελέσματα αυτά πρέπει να επιβεβαιωθούν σε μια μεγαλύτερη κλινική δοκιμή». Αυτό, εξηγούν οι ερευνητές, θα είναι το επόμενο βήμα τους. Στόχος τους είναι να λάβουν τελικά έγκριση από το FDA για το πειραματικό φάρμακο.
