ALS: Τα ανοσοκύτταρα μπορεί να επιβραδύνουν την εξέλιξη της νόσου
Μια νέα μελέτη φέρνει ελπίδα σε άτομα με ALS. Η ανοσοθεραπεία μπορεί να επιβραδύνει δραματικά την εξέλιξη της νόσου.
Η νευροεκφυλιστική κατάσταση της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS) επηρεάζει τα νευρικά κύτταρα, τα οποία ελέγχουν την κίνηση των μυών, στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό.
Στην ALS, αυτά τα κύτταρα επιδεινώνονται με την πάροδο του χρόνου, κάτι που σταδιακά οδηγεί σε συνολική αδυναμία, προβλήματα αναπνοής, ομιλίας και κατάποσης.
Τελικά, η ασθένεια οδηγεί σε πλήρη παράλυση, αναπνευστική ανεπάρκεια και θάνατο.
Το ALS - το οποίο είναι επίσης γνωστό ως νόσος του Lou Gehrig, πήρε το όνομά του από τον διάσημο παίκτη του μπέιζμπολ που είχε διαγνωστεί με τη νόσο τη δεκαετία του 1930 - εκτιμάται ότι επηρεάζει πάνω από 20.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες ανά πάσα στιγμή.
Επιπλέον, πάνω από 6.000 άτομα στις ΗΠΑ πιστεύεται ότι λαμβάνουν διάγνωση ALS κάθε χρόνο.
Προς το παρόν, δεν υπάρχει θεραπεία για ALS. Οι τρέχουσες θεραπείες καθυστερούν την πρόοδο της νόσου, αλλά όχι πολύ.
Η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) έχει εγκρίνει μέχρι τώρα δύο φάρμακα για τη θεραπεία του ALS: το ένα παρατείνει τη ζωή κατά 2-3 μήνες αλλά δεν βελτιώνει τα συμπτώματα και μπορεί να βοηθήσει στην καθυστέρηση της μείωσης της καθημερινής λειτουργίας.
Η διακοπή της έρευνας, ωστόσο, φέρνει νέα ελπίδα για μια πιο αποτελεσματική θεραπεία ALS. Ερευνητές με επικεφαλής τον νευρολόγο Dr. Stanley H. Appel, συν-διευθυντής του Χιούστον Μεθοδιστής Νευρολογικό Ινστιτούτο στο Τέξας, εξέτασαν τα οφέλη της ανοσοθεραπείας για άτομα με αυτήν την πάθηση.
Πιο συγκεκριμένα, η ομάδα ένεσε έναν τύπο ανοσοποιητικού Τ κυττάρου που ονομάζεται ρυθμιστικά Τ κύτταρα (Tregs) σε τρεις ασθενείς με ALS. Είναι η πρώτη φορά που αυτή η θεραπεία έχει διερευνηθεί σε ανθρώπους.
Τα ευρήματα δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό Νευροανοσολογία & Νευροφλεγμονή.
Μελετώντας τον ρόλο των Tregs στο ALS
Τα Tregs βοηθούν στην αποτροπή της φλεγμονής που χαρακτηρίζει το ALS και επιταχύνει την εξέλιξη της νόσου.
«Βρήκαμε», σημειώνει ο Δρ. Appel, «ότι πολλοί από τους ασθενείς με ALS όχι μόνο είχαν χαμηλά επίπεδα Tregs, αλλά και ότι τα Treg τους δεν λειτουργούσαν σωστά».
Έτσι, οι ερευνητές υπέθεσαν ότι η αύξηση των επιπέδων Tregs σε τρεις ασθενείς με ALS θα επιβραδύνει την ασθένεια.
«Πιστεύαμε ότι η βελτίωση του αριθμού και της λειτουργίας των Treg σε αυτούς τους ασθενείς θα επηρέαζε τον τρόπο με τον οποίο εξελίχθηκε η νόσος», λέει ο Dr. Appel.
Οι συμμετέχοντες υποβλήθηκαν σε μια διαδικασία γνωστή ως λευκαφαίρεση. Συχνά χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών με λευχαιμία, η λευκαφαίρεση περιλαμβάνει την απομάκρυνση του αίματος των ασθενών και τη διήθηση μέσω ειδικής μηχανής που διαχωρίζει τα λευκά αιμοσφαίρια από τα ερυθρά.
Σε αυτήν την περίπτωση, οι ερευνητές διαχώρισαν τα Tregs από τα ερυθρά αιμοσφαίρια και τα επέκτειναν ex vivo. Μετά από αυτό, τα ερυθρά αιμοσφαίρια επέστρεψαν στην κυκλοφορία του αίματος.
Οι ερευνητές παρατήρησαν ότι στην περίπτωση των ασθενών των οποίων οι Treg δεν λειτουργούσαν σωστά, όταν τα κύτταρα ήταν έξω από το σώμα, επέστρεψαν στο φυσιολογικό.
Καθ 'όλη τη διάρκεια της μελέτης, οι ασθενείς έλαβαν οκτώ ενέσεις Treg και η εξέλιξη της νόσου τους αξιολογήθηκε χρησιμοποιώντας δύο διαφορετικές κλίμακες βαθμολογίας εξέλιξης ALS.
«Από θανατική ποινή έως ισόβια ποινή»
Ο πρώτος συγγραφέας της μελέτης Δρ. Jason Thonhoff, Ph.D., ένας νευρολόγος του Χιούστον μεθοδιστής, αναλύει περαιτέρω την έρευνα και αναφέρει τα ευρήματα. Λέει, «Ένα άτομο κυκλοφορεί περίπου 150 εκατομμύρια Tregs στο αίμα του ανά πάσα στιγμή».
«Κάθε δόση Tregs που δόθηκε στους ασθενείς σε αυτή τη μελέτη είχε ως αποτέλεσμα αύξηση περίπου 30 έως 40 τοις εκατό σε σχέση με τα φυσιολογικά επίπεδα», προσθέτει ο Δρ Thonhoff.
«Όπως πιστεύαμε, τα αποτελέσματά μας έδειξαν ότι ήταν ασφαλές να αυξήσουν τα επίπεδα Treg», λέει ο Δρ Appel. Ο Δρ Thonhoff προσθέτει, "Παρατηρήθηκε επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου σε κάθε γύρο τεσσάρων εγχύσεων Treg."
«Αυτό που μας εξέπληξε», συνεχίζει, «ήταν ότι η εξέλιξη του ALS τους επιβραδύνθηκε δραματικά ενώ έλαβαν εγχύσεις Tregs που λειτουργούσαν σωστά».
«Ελπίζω ότι αυτή η έρευνα αλλάζει ALS από θανατική ποινή σε ισόβια ποινή. Δεν θα θεραπεύσει την ασθένεια ενός ασθενούς, αλλά μπορούμε να κάνουμε τη διαφορά. "
Δρ Stanley H. Appel
Ο Δρ Thonhoff είναι επίσης πολύ ευχαριστημένος με τα αποτελέσματα και είναι αισιόδοξος για τις μελλοντικές θεραπείες. Λέει, "Θα απαιτηθούν μεγαλύτερες μελέτες για να προσδιοριστεί εάν είναι αποτελεσματική θεραπεία, αλλά ως κλινικός και ερευνητής που ειδικεύεται στην ALS, είμαι πολύ ενθουσιασμένος για την ελπίδα που παρέχουν αυτά τα αρχικά ευρήματα."
